Pada fase ini, penelitian tidak perlu dilakukan secara acak atau partisipannya dikelompokkan secara acak.
Fase 1
Tidak jauh berbeda dengan fase 0, pada fase ini jumlah orang yang dijadikan sampel tes masih dalam kategori kecil, sekitar 20 sampai 50 orang dengan banyak tipe kanker.
Tujuan dari fase ini yaitu menemukan efek samping dan bagaimana obat bereaksi di dalam tubuh orang-orang yang diuji.
Sama seperti fase 0, para partisipan dalam uji klinis fase 1 tidak perlu dikelompokkan secara acak.
Fase 2
Jumlah partisipan fase ini masuk dalam kategori sedang, dengan melibatkan puluhan orang atau bahkan lebih dari 100 orang.
Biasanya uji klinis fase 2 dilakukan untuk satu atau dua tipe kanker, meski kadang bisa lebih dari itu.
Fase ini dilakukan dengan maksud menemukan efek samping dan seberapa efektif terapi bekerja. '
Tidak seperti fase 0 dan 1, fase 2 biasanya dilakukan secara acak.